SF om sjælden sygdom: - Det er ubærligt

Kirsten Normann Andersen vil have svar på, hvorfor Danmark ikke tilbyder milliondyr behandling til syge børn

Kirsten Normann har sendt spørgsmål til Sundhedsministeriet efter Ekstra Bladets artikler. Foto: Ritzau Scanpix
Kirsten Normann har sendt spørgsmål til Sundhedsministeriet efter Ekstra Bladets artikler. Foto: Ritzau Scanpix

Det er ubærligt for forældre at være i en situation, hvor ens barn er sygt og kræver medicinsk behandling, der endnu ikke er godkendt i Danmark.

Det siger SF's sundhedsordfører, Kirsten Normann Andersen, til Ekstra Bladet.

Meldingen kommer, efter at Ekstra Bladet søndag kunne fortælle om etårige Ayah, der er kronisk syg med den sjældne gensygdom spinal muskelatrofi – livsvarigt muskelsvind.

Sygdommen nedbryder langsomt kroppens muskler, og Ayah, der blot er 14 måneder, skal dagligt have ilt for at kunne trække vejret.

Må ikke blive forsøgskaniner
I øjeblikket kæmper hendes familie for at samle over 13 millioner sammen til at betale for det, der bliver kaldt verdens dyreste behandling.

Og det er ubærligt, mener SF'eren.

- Det er ubærligt at være forældre i den situation, men omvendt er det også vigtigt for mig, at sundhedsvæsenet kan garantere, at behandlingen ikke giver alvorlige bivirkninger for patienten, siger Kirsten Normann Andersen.

Hun understrejer, at små patientgrupper ikke må blive forsøgskaniner for uafprøvet medicin.

- Samtidig må jeg bare sige, at det etisk er helt urimeligt, at man som forældre måske ser ind i en behandlingsmulighed, der forebygger, at ens barn bliver handicappet, og så ikke har mulighed for at afprøve den mulighed, lyder det fra Kirsten Normann Andersen.

Spørgsmål til ministeren
Sundhedsordføreren har efter Ekstra Bladets artikel sendt følgende spørgsmål til sundhedsminister Magnus Heuincke (S).

'Hvorfor tilbyder man ikke syge borgere med spinal muskelatrofi behandling med Zolgensma - selv om det er en dyr behandlings form  - når der kun er tale om cirka to personer om året, der fødes med sygdommen, og behandlingen er både virkningsfuld og godkendt af EMA?'

'Vil regeringen og regionerne overveje at indføre screening for spinal muskelatrofi hos nyfødte via en blodprøve?'

Godkendt i EU
Zolgensma bliver kaldt verdens dyreste behandling. Den virker ved en enkelt injektion og blev godkendt i USA i maj 2019 og efterfølgende også i Tyskland og Ungarn.

Behandlingen får cellerne til at genproducere det protein, der mangler ved sygdommen.

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) godkendte i maj 2020 behandlingen til børn, der har den alvorligste form af sygdommen, og til børn, der er født med genfejlen, men som endnu ikke har udvist symptomer på sygdommen.

Men herhjemme tvivler man på behandlingens livsvarige effekt.

Danske Ayah har brug for 'verdens dyreste medicin'

Medicinrådet i Danmark bekræfter over for Ekstra Bladet, at man har modtaget en ansøgning fra firmaet bag Zolgensma, der ønsker at anbefale genterapien som standardbehandling. 

Ekstra Bladet har forsøgt at få et interview med sundhedsminister Magnus Heunicke (S), men dette har ikke været muligt.

I en mail henviser ministeriet til Medicinrådet angående spørgsmål om godkendelse af medicin.

Dansk overlæge om sjælden sygdom: - Det gør så ondt