Ifølge Medicinrådet er der dog stor usikkerhed om behandlingens langtidseffekt og oplysninger om alvorlige bivirkninger, der skal undersøges nærmere.
Rådet henviser til, at omkring 800 patienter på verdensplan er blevet behandlet med Zolgensma. Fem af patienterne har efterfølgende fået konstateret trombotisk mirkoangiopati, der er en akut og livstruende tilstand, som i mindst et tilfælde har kostet patienten livet.
Spørger man Peter Born, der er overlæge i neuropædiatri ved BørneUngeKlinikken på Rigshospitalet, er der dog også fordele ved Zolgensma end ved den nuværende Spinraza-behandling.
- Spinraza gives som injektion i rygmarvskanalen. Det er en ulempe, da det er en invasiv behandling, som gør ondt, og man skal ofte have anæstesi. Det er børn, så vi ønsker at belaste dem så lidt som muligt, siger Peter Born.
Selvom engangsprisen for Zolgensma er høj, er der også penge at spare på længere sigt.
Peter Born har tidligere kaldt Zolgensma for 'en investering i fremtiden', fordi man med behandlingen kan spare penge på medicin, indlæggelser, genoptræning og pleje i døgndrift.